Seltene Erkrankungen

Inhaltsverzeichnis

Grunddaten

Beurteilung/
Kategorie
Langtitel Ressort Untergliederung Finanzjahr Inkrafttreten/
Wirksamwerden
Nettoergebnis
in Tsd. €
Vorhabensart
zur Gänze eingetreten: Seltene Erkrankungen (Programmlinie in den Basisprogrammen der FFG) BMWFW UG 40 2013 2013 -3.076 sonstige rechtsetzende Maßnahme grundsätzlicher Art gemäß § 16 Abs. 2 BHG 2013

Hintergrund

Beitrag zu Wirkungszielen

Beitrag zu Globalbudget-Maßnahmen

Nationale Rechtsgrundlage

FTFG

Problemdefinition

Eine Erkrankung gilt in der EU als "selten", wenn nicht mehr als 5 von 10.000 Einwohnern unter einem spezifischen Krankheitsbild leiden. Hinter dem Sammelbegriff der "Seltenen Erkrankungen" verbergen sich geschätzte 6.000 bis 8.000 Krankheitsbilder, die in ihrer Gesamtheit 6 bis 8 Prozent der (europäischen) Bevölkerung betreffen. Rund 80 Prozent der "Seltenen Erkrankungen" sind genetischer Natur und diese Krankheiten sind meist schwerwiegend. Da sie aber nur selten auftreten ist in der Öffentlichkeit das Bewusstsein dafür oft nur schwach ausgeprägt. Dadurch sind Betroffene und Angehörige oft besonderen Schwierigkeiten ausgesetzt. Auch ist das Forschungsinteresse der Industrie wegen der geringeren Absatzchancen meist in geringerem Maße vorhanden. Investoren sehen aufgrund der wenig versprechenden wirtschaftlichen Rendite oft von einem Investment im Bereich der "Seltenen Erkrankungen" ab.
Bei Forschung für Seltene Erkrankungen liegt das Marktversagen vor allem in den geringen PatientInnenfallzahlen welche das im Bereich der Medikamentenentwicklung ohnehin hohe Risiko des Scheiterns weiter erhöhen und den dadurch stark überdurchschnittlichen Entwicklungskosten im Vergleich zur möglichen Ertragserwartung.

Zuordnung zu Strategien des Ressorts

Das Vorhaben ist mittel- und langfristigen Strategien des Ressorts zuzuordnen.

Erläuterung des Zusammenhangs zwischen dem Vorhaben und mittel- und langfristigen Strategien des Ressorts/ obersten Organs bzw. der Bundesregierung

Die FTI-Strategie der Bundesregierung 2011 (Forschung, Technologie und Innovation) sieht u.a. eine Adressierung der "Grand Challenges" vor. Sicherung der Lebensqualität angesichts demographischen Wandels ist eine in dieser Strategie explizit genannte gesellschaftliche Herausforderung, die Koppelung konkreter gesellschaftlicher Bedarfslagen mit sozialen und produktbezogenen Innovationen eine explizit genannte mögliche Antwort. Als unmittelbarer Ausfluss dieser Strategie wurde im Juni 2013 durch das damalige BMWFJ ein "Aktionsplan Biotechnologie" ins Leben gerufen, der entsprechend der Ziele der FTI-Strategie Schwerpunkte im Bereich der Life Sciences setzt, bestehende Maßnahmen optimiert und neue Maßnahmen setzt. Die Programmlinie "Seltene Erkrankungen" wird in diesem Aktionsplan als eine von neun Aktionen definiert. Die Einbettung in das Basisprogramm der FFG entspricht in der Umsetzung einem weiteren Ziel der FTI-Strategie, nämlich der Straffung und Effizienzsteigerung des Fördersystems.


Ziele (und zugeordnete Maßnahmen)


Finanzielle Auswirkungen des Bundes (Kalkulation)

Ergebnisrechnung

Erwartete und tatsächlich eingetretene finanzielle Auswirkungen

Details (alle Aufwendungen) (nur Aufwendungen gesamt) 2013 2014 2015 2016 2017 Summe
In Tsd. € Plan Ist Δ Plan Ist Δ Plan Ist Δ Plan Ist Δ Plan Ist Δ Plan Ist Δ
Erträge 0 0 0 0 0 0 0 0 0 0 0 0 0 0 0 0 0 0
Personalaufwand 0 0 0 0 0 0 0 0 0 0 0 0 0 0 0 0 0 0
Betrieblicher Sachaufwand 0 0 0 0 0 0 0 0 0 0 0 0 0 0 0 0 0 0
Werkleistungen 72 9 -63 72 17 -55 0 0 0 0 0 0 0 0 0 144 26 -118
Transferaufwand 1.620 1.414 -206 3.230 1.636 -1.594 0 0 0 0 0 0 0 0 0 4.850 3.050 -1.800
Sonstige Aufwendungen 0 0 0 0 0 0 0 0 0 0 0 0 0 0 0 0 0 0
Aufwendungen gesamt 1.692 1.423 -269 3.302 1.653 -1.649 0 0 0 0 0 0 0 0 0 4.994 3.076 -1.918
Nettoergebnis -1.692 -1.423 -3.302 -1.653 0 0 0 0 0 0 -4.994 -3.076

Beschreibung der finanziellen Auswirkungen

Aufgrund des im Jahreslaufes verspäteten Beginnes des Programms (September 2013) ergab sich eine grundsätzliche Verschiebung der finanziellen Auswirkungen. Dadurch konnten die bereitgestellten Fördermittel (v.a. im Jahr 2014) nicht zur Gänze ausgeschöpft werden. Die verbleibenden Restmittel wurden dem Budget 2015/16 übertragen.


Wirkungsdimensionen

Es wurden keine wesentlichen Auswirkungen in der WFA abgeschätzt bzw. in der Evaluierung festgestellt.

Gesamtbeurteilung

Die erwarteten Wirkungen des Gesamtvorhabens sind: zur Gänze eingetreten.

Bei Forschungsaktivitäten im Bereich der „Seltenen Erkrankungen“ liegt das Marktversagen vor allem in den geringen PatientInnenfallzahlen und dem dadurch eingeschränkten Marktpotential bei einem vergleichsweise hohem, wenn auch branchenüblichen, Risiko des Scheiterns und hohen Entwicklungskosten. Die Hypothese für die Implementierung einer Programmlinie zur Förderung „Seltener Erkrankungen“ war, dass eine Förderung mittels Zuschuss und Darlehen den Unternehmen die Entscheidung zur Durchführung wegweisender F&E Projekte erleichtert, da die finanziellen Risiken minimiert werden und nach erfolgreichen absolvierten Forschungs-, Präklinik- und ersten Klinikphasen das Risiko des technischen Scheiterns verkleinert wird. Dadurch sollte auch eine Eintrittsschwelle für Investoren reduziert werden.

Die interne Evaluierung (FFG) für die Programmperiode 2013/2014 nennt vier quantitative Indikatoren zur Erreichung der Programmlinienziele und -maßnahmen:
• Anzahl von Projektanträgen an die FFG-Basisprogramme im Bereich Seltene Erkrankungen: (Steigerung von 0,15 Anträge/Jahr Ausgangszustand). Es wurden im Programmzeitraum 7 förderfähige Anträge/Jahr gestellt.
• Additionalität, i.e. Prozentsatz der geförderten Projekte, welche ohne Förderung nicht oder nur in stark reduziertem Umfang durchgeführt wordenwären. Zielwert: 70 % Ergebnis: 100%
• Gesellschaftlicher Nutzen, i.e. Prozentsatz der geförderten Projekte, welche zur Aussicht auf verbesserte oder neue Diagnose- oder Behandlungsmöglichkeiten beitragen. Zielwert: 90 % Ergebnis: 100%
• Prozentsatz an Projekten, welche die klinische Phase II erreichen. Da in der Programmlinie dezidiert nur präklinische Projekte gefördert werden, ist eine derartige Beurteilung frühestens vier Jahre nach Projektabschluss möglich - es liegen hier also noch keine Aussagen vor.

Bei allen bisher geförderten Vorhaben handelt es sich um mehrjährige Vorhaben. Eine Zusage wurde jedoch entsprechend der üblichen Vorgangsweise bei den Basisprogrammen nur für das 1. Projektjahr vergeben. Zum Zeitpunkt der ursprünglichen Projektplanung geht die FFG von Folgeförderungen in der Höhe von ca. € 2,8 Mio. für das 1. Fortsetzungsjahr (2015) und ca. € 1,7 Mio. für das 2. Fortsetzungsjahr (2016) aus.

Die Programmlinie hat jene Wirkungsziele, die zum gegenwärtigen Zeitpunkt messbar sind, in vollem Ausmaß erreicht bzw. übertroffen. Die Voraussetzungen für eine Weiterführung liegen somit vor.

Verbesserungspotentiale

Im Zuge der Durchführung und Evaluierung des Vorhabens sind keine Verbesserungspotentiale ersichtlich geworden.

Weitere Evaluierungen

Es wurde die Programmlinie bis Ende 2016 im Wesentlichen unverändert beauftragt. Die Zielwerte für die Weiterführung wurden auf Basis der internen Evaluierung 2015 angepasst; eine interne Evaluierung der Weiterführung ist für Anfang 2017 vorgesehen.

Weiterführende Informationen