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Vorhaben

Seltene Erkrankungen

Seltene Erkrankungen (Programmlinie in den Basisprogrammen der FFG)

2015
Vorhaben zur Gänze erreicht

Finanzjahr: 2013

Inkrafttreten / Wirksamwerden: 2013

Nettoergebnis in Tsd. €: -3.076

Vorhabensart: sonstige rechtsetzende Maßnahme grundsätzlicher Art gemäß § 16 Abs. 2 BHG 2013

Beitrag zu Wirkungszielen

Um die Verlinkung zwischen Wirkungsorientierter Steuerung und Wirkungsorientierter Folgenabschätzung darzustellen, wird angegeben, ob das Regelungs- beziehungsweise sonstige Vorhaben den Wirkungszielen eines Ressorts förderlich ist.


Problemdefinition

Eine Erkrankung gilt in der EU als „selten“, wenn nicht mehr als 5 von 10.000 Einwohnern unter einem spezifischen Krankheitsbild leiden. Hinter dem Sammelbegriff der „Seltenen Erkrankungen“ verbergen sich geschätzte 6.000 bis 8.000 Krankheitsbilder, die in ihrer Gesamtheit 6 bis 8 Prozent der (europäischen) Bevölkerung betreffen. Rund 80 Prozent der „Seltenen Erkrankungen“ sind genetischer Natur und diese Krankheiten sind meist schwerwiegend. Da sie aber nur selten auftreten ist in der Öffentlichkeit das Bewusstsein dafür oft nur schwach ausgeprägt. Dadurch sind Betroffene und Angehörige oft besonderen Schwierigkeiten ausgesetzt. Auch ist das Forschungsinteresse der Industrie wegen der geringeren Absatzchancen meist in geringerem Maße vorhanden. Investoren sehen aufgrund der wenig versprechenden wirtschaftlichen Rendite oft von einem Investment im Bereich der „Seltenen Erkrankungen“ ab.
Bei Forschung für Seltene Erkrankungen liegt das Marktversagen vor allem in den geringen PatientInnenfallzahlen welche das im Bereich der Medikamentenentwicklung ohnehin hohe Risiko des Scheiterns weiter erhöhen und den dadurch stark überdurchschnittlichen Entwicklungskosten im Vergleich zur möglichen Ertragserwartung.



Erläuterung des Zusammenhangs zwischen dem Vorhaben und mittel- und langfristigen Strategien des Ressorts/ obersten Organs bzw. der Bundesregierung

Die FTI-Strategie der Bundesregierung 2011 (Forschung, Technologie und Innovation) sieht u.a. eine Adressierung der „Grand Challenges“ vor. Sicherung der Lebensqualität angesichts demographischen Wandels ist eine in dieser Strategie explizit genannte gesellschaftliche Herausforderung, die Koppelung konkreter gesellschaftlicher Bedarfslagen mit sozialen und produktbezogenen Innovationen eine explizit genannte mögliche Antwort. Als unmittelbarer Ausfluss dieser Strategie wurde im Juni 2013 durch das damalige BMWFJ ein „Aktionsplan Biotechnologie“ ins Leben gerufen, der entsprechend der Ziele der FTI-Strategie Schwerpunkte im Bereich der Life Sciences setzt, bestehende Maßnahmen optimiert und neue Maßnahmen setzt. Die Programmlinie „Seltene Erkrankungen“ wird in diesem Aktionsplan als eine von neun Aktionen definiert. Die Einbettung in das Basisprogramm der FFG entspricht in der Umsetzung einem weiteren Ziel der FTI-Strategie, nämlich der Straffung und Effizienzsteigerung des Fördersystems.

Ziele des Vorhabens

Durch die Angabe von konkreten, nachvollziehbaren Zielen pro Vorhaben wird transparent dargestellt, welchen Zweck der staatliche Eingriff verfolgt.


Ziel 1: Intensivierung von Forschungsaktivitäten im Bereich Seltene Erkrankungen

Kennzahlen und Meilensteine des Ziels

Erreichen der Phase II klinischer Studien [%]

Istwert

n.v.

%

Zielzustand

20,0

%

Datenquelle: Interne Evaluierung (FFG) der Programmlinie "Seltene Erkrankungen" (2015)

Ziel 2: Verminderung des Marktversagens im Bereich Seltene Erkrankungen

Kennzahlen und Meilensteine des Ziels

Anteil Projekte welche ohne Förderung nicht oder nur in stark reduziertem Umfang durchgeführt worden wären [%]

Istwert

87,5

%

Zielzustand

70,0

%

Datenquelle: Interne Evaluierung (FFG) der Programmlinie "Seltene Erkrankungen" (2015)


Zugeordnete Ziel-Maßnahmen

Die Maßnahmen stellen die konkreten, geplanten Handlungen der öffentlichen Verwaltung dar. Die Ziele des Vorhabens sollen durch diese Tätigkeiten erreicht werden. Durch die Darstellung der Maßnahmen wird das „Wie“ der Zielerreichung transparent gemacht.


Programmlinie (Basisprogramme/FFG) "Seltene Erkrankungen"

Beitrag zu Ziel 1
Beitrag zu Ziel 2

Beschreibung der Ziel-Maßnahme

Im Rahmen der Basisprogramme der FFG wird eine eigene Programmlinie zur Erforschung seltener Krankheiten eröffnet. Die Antragstellung kann laufend unter den sonst für die Basisprogramme geltenden Bedingungen erfolgen.
Gefördert werden Einzelvorhaben i.S.d. § 3 Abs. 2 Z. 1 FFG-G. Antragsberechtigt sind Unternehmen, die F&E-Projekte im Bereich „Seltene Erkrankungen“ durchführen.
Zusätzlich werden für die Programmlinie folgende Kriterien wirksam:
1. Technische Qualität: Das Vorhaben muss entweder beim Innovationsgehalt oder bei der Schwierigkeit der Entwicklung eine überdurchschnittlich hohe Bewertung aufweisen.
2. Wirtschaftliche Verwertung: Bei der Bewertung der Kriterien „Marktaussichten“ und „Verwertungspotential“ wird das zielgruppenspezifisch erhöhte wirtschaftliche Risiko im Sinne der Intention der Programmlinie positiv berücksichtigt.
3. Programmrelevanz: Das Forschungsvorhaben muss einen thematischen Fokus auf Seltene Erkrankungen haben, d.h. die Projekte müssen als Ziel haben Prävention, Diagnose, Therapie und Medikamente für Seltene Erkrankungen entweder zu verbessern oder neue Präventions-, Diagnose- oder Therapiemöglichkeiten für zu entwickeln.

Zielerreichungsgrad der Ziel-Maßnahme:

zur Gänze erreicht

Finanzielle Auswirkungen des Bundes (Kalkulation)

Finanzielle Auswirkungen stellen die aufgrund des Regelungs- oder sonstigen Vorhabens anfallenden, monetär zum Ausdruck gebrachten, Auswirkungen dar.

In der folgenden Darstellung sehen Sie auf der rechten Seite die geplanten (Plan) und auf der linken Sie die tatsächlichen angefallenen Kosten (Ergebnis). Unter „Details“ finden Sie eine detaillierte Aufschlüsselung der finanziellen Auswirkungen. Mithilfe der Steuerungsleiste können Sie zwischen den Jahren wechseln beziehungsweise sich die Gesamtzahlen über alle Jahre hinweg ansehen.


Gesamt 2013 - 2015
2013
2014
2015

Aufwände und Erträge – Nettoergebnis

Ergebnis

-3.076

Tsd. Euro

Plan

-4.994

Tsd. Euro

Erträge

Ist

0

Tsd. Euro

Plan

0

Tsd. Euro

Werkleistungen

Ist

26

Tsd. Euro

Plan

144

Tsd. Euro

Betrieblicher Sachaufwand

Ist

0

Tsd. Euro

Plan

0

Tsd. Euro

Transferaufwand

Ist

3.050

Tsd. Euro

Plan

4.850

Tsd. Euro

Personalaufwand

Ist

0

Tsd. Euro

Plan

0

Tsd. Euro

Sonstige Aufwendungen

Ist

0

Tsd. Euro

Plan

0

Tsd. Euro

Aufwendungen gesamt

Ist

3.076

Tsd. Euro

Plan

4.994

Tsd. Euro

Erträge gesamt

Ist

0

Tsd. Euro

Plan

0

Tsd. Euro

Ergebnis

-1.423

Tsd. Euro

Plan

-1.692

Tsd. Euro

Erträge

Ist

0

Tsd. Euro

Plan

0

Tsd. Euro

Werkleistungen

Ist

9

Tsd. Euro

Plan

72

Tsd. Euro

Betrieblicher Sachaufwand

Ist

0

Tsd. Euro

Plan

0

Tsd. Euro

Transferaufwand

Ist

1.414

Tsd. Euro

Plan

1.620

Tsd. Euro

Personalaufwand

Ist

0

Tsd. Euro

Plan

0

Tsd. Euro

Sonstige Aufwendungen

Ist

0

Tsd. Euro

Plan

0

Tsd. Euro

Aufwendungen gesamt

Ist

1.423

Tsd. Euro

Plan

1.692

Tsd. Euro

Erträge gesamt

Ist

0

Tsd. Euro

Plan

0

Tsd. Euro

Ergebnis

-1.653

Tsd. Euro

Plan

-3.302

Tsd. Euro

Erträge

Ist

0

Tsd. Euro

Plan

0

Tsd. Euro

Werkleistungen

Ist

17

Tsd. Euro

Plan

72

Tsd. Euro

Betrieblicher Sachaufwand

Ist

0

Tsd. Euro

Plan

0

Tsd. Euro

Transferaufwand

Ist

1.636

Tsd. Euro

Plan

3.230

Tsd. Euro

Personalaufwand

Ist

0

Tsd. Euro

Plan

0

Tsd. Euro

Sonstige Aufwendungen

Ist

0

Tsd. Euro

Plan

0

Tsd. Euro

Aufwendungen gesamt

Ist

1.653

Tsd. Euro

Plan

3.302

Tsd. Euro

Erträge gesamt

Ist

0

Tsd. Euro

Plan

0

Tsd. Euro

Ergebnis

0

Tsd. Euro

Plan

0

Tsd. Euro

Erträge

Ist

0

Tsd. Euro

Plan

0

Tsd. Euro

Werkleistungen

Ist

0

Tsd. Euro

Plan

0

Tsd. Euro

Betrieblicher Sachaufwand

Ist

0

Tsd. Euro

Plan

0

Tsd. Euro

Transferaufwand

Ist

0

Tsd. Euro

Plan

0

Tsd. Euro

Personalaufwand

Ist

0

Tsd. Euro

Plan

0

Tsd. Euro

Sonstige Aufwendungen

Ist

0

Tsd. Euro

Plan

0

Tsd. Euro

Aufwendungen gesamt

Ist

0

Tsd. Euro

Plan

0

Tsd. Euro

Erträge gesamt

Ist

0

Tsd. Euro

Plan

0

Tsd. Euro

Beschreibung der finanziellen Auswirkungen

Aufgrund des im Jahreslaufes verspäteten Beginnes des Programms (September 2013) ergab sich eine grundsätzliche Verschiebung der finanziellen Auswirkungen. Dadurch konnten die bereitgestellten Fördermittel (v.a. im Jahr 2014) nicht zur Gänze ausgeschöpft werden. Die verbleibenden Restmittel wurden dem Budget 2015/16 übertragen.

Gesamtbeurteilung

Bei Forschungsaktivitäten im Bereich der „Seltenen Erkrankungen“ liegt das Marktversagen vor allem in den geringen PatientInnenfallzahlen und dem dadurch eingeschränkten Marktpotential bei einem vergleichsweise hohem, wenn auch branchenüblichen, Risiko des Scheiterns und hohen Entwicklungskosten. Die Hypothese für die Implementierung einer Programmlinie zur Förderung „Seltener Erkrankungen“ war, dass eine Förderung mittels Zuschuss und Darlehen den Unternehmen die Entscheidung zur Durchführung wegweisender F&E Projekte erleichtert, da die finanziellen Risiken minimiert werden und nach erfolgreichen absolvierten Forschungs-, Präklinik- und ersten Klinikphasen das Risiko des technischen Scheiterns verkleinert wird. Dadurch sollte auch eine Eintrittsschwelle für Investoren reduziert werden.

Die interne Evaluierung (FFG) für die Programmperiode 2013/2014 nennt vier quantitative Indikatoren zur Erreichung der Programmlinienziele und -maßnahmen:
• Anzahl von Projektanträgen an die FFG-Basisprogramme im Bereich Seltene Erkrankungen: (Steigerung von 0,15 Anträge/Jahr Ausgangszustand). Es wurden im Programmzeitraum 7 förderfähige Anträge/Jahr gestellt.
• Additionalität, i.e. Prozentsatz der geförderten Projekte, welche ohne Förderung nicht oder nur in stark reduziertem Umfang durchgeführt wordenwären. Zielwert: 70 % Ergebnis: 100%
• Gesellschaftlicher Nutzen, i.e. Prozentsatz der geförderten Projekte, welche zur Aussicht auf verbesserte oder neue Diagnose- oder Behandlungsmöglichkeiten beitragen. Zielwert: 90 % Ergebnis: 100%
• Prozentsatz an Projekten, welche die klinische Phase II erreichen. Da in der Programmlinie dezidiert nur präklinische Projekte gefördert werden, ist eine derartige Beurteilung frühestens vier Jahre nach Projektabschluss möglich – es liegen hier also noch keine Aussagen vor.

Bei allen bisher geförderten Vorhaben handelt es sich um mehrjährige Vorhaben. Eine Zusage wurde jedoch entsprechend der üblichen Vorgangsweise bei den Basisprogrammen nur für das 1. Projektjahr vergeben. Zum Zeitpunkt der ursprünglichen Projektplanung geht die FFG von Folgeförderungen in der Höhe von ca. € 2,8 Mio. für das 1. Fortsetzungsjahr (2015) und ca. € 1,7 Mio. für das 2. Fortsetzungsjahr (2016) aus.

Die Programmlinie hat jene Wirkungsziele, die zum gegenwärtigen Zeitpunkt messbar sind, in vollem Ausmaß erreicht bzw. übertroffen. Die Voraussetzungen für eine Weiterführung liegen somit vor.


Verbesserungspotentiale

Im Zuge der Durchführung und Evaluierung des Vorhabens sind keine Verbesserungspotentiale ersichtlich geworden.


Weitere Evaluierungen

Es wurde die Programmlinie bis Ende 2016 im Wesentlichen unverändert beauftragt. Die Zielwerte für die Weiterführung wurden auf Basis der internen Evaluierung 2015 angepasst; eine interne Evaluierung der Weiterführung ist für Anfang 2017 vorgesehen.


Weiterführende Informationen